Die Aktiengesellschaft bezweckt die Entwicklung und Vermarktung von pharmazeutischen Produkten für die Diagnose und Therapie von seltenen Krankheiten. Sie vertreibt zudem Systeme und Software für die betreffende Anwendung, Forschung und Entwicklung. Sie handelt auch mit einschlägigen Fremdprodukten und kann Vertretungen übernehmen. Sie darf alle Geschäfte und Verpflichtungen eingehen sowie Verträge abschliessen, die direkt oder indirekt mit dem Geschäftszweck im Zusammenhang stehen oder die geeignet sind, diesen zu fördern. Zudem gehören auch der Erwerb, die Verwaltung und die Veräusserung von Beteiligungen sowie von Liegenschaften zum Geschäftszweck. Ferner ist die Aktiengesellschaft befugt, Zweigniederlassungen sowie Betriebsstätten im In- und Ausland zu errichten.