Die Gesellschaft entwickelt auf einer chemischen und pharmazeutischen Basis oligonukleotide Medikamente, hauptsächlich zur Behandlung von seltenen, genetischen Krankheiten wie muskuläre Dystrophie, dies unter Verwendung einer einzigartigen molekularen Plattform, welche laufend verbessert und weiterentwickelt wird. Die Gesellschaft kann ihren Wissenstand selber kommerzialisieren oder dazu Dritten Lizenzen ausstellen. Die Gesellschaft kann sich an anderen Unternehmungen beteiligen oder mit diesen zusammenarbeiten und sich in allen Tätigkeiten engagieren, welche den Zweck der Gesellschaft fördern und mit diesem zusammenhängen.