La fondation a pour but de soutenir financièrement la recherche dans les domaines des maladies génétiques et des maladies dites orphelines, ainsi que de venir en aide, par un soutien financier, à des enfants défavorisés atteints de maladies génétiques ou orphelines pour un traitement en Suisse ou à l'étranger (pour but complet cf. acte de fondation).