La fondation a pour buts: a) d'améliorer la connaissance et la reconnaissance des maladies rares; b) de développer les compétences des acteurs; c) de favoriser l'autonomie des patients et de leurs proches; d) de renforcer les proches dans leur rôle d'aidant; e) d'atténuer le fardeau que les maladies rares font peser sur les personnes concernées, en particulier sur les plus vulnérables. La fondation propose aux patients, à leurs proches, aux professionnels qui les suivent et à d'autres publics différents types de prestations: a) accompagnement; b) coordination; c) formation; d) sensibilisation; e) expertise. Elle est active principalement dans le canton du Valais et si nécessaire hors-canton; elle peut exercer toute autre activité permettant la réalisation de ses buts.